当地时间11月16日,英国药品与保健品管理局(MHRA)官网宣布,批准美国药企福泰制药(Vertex Pharmaceuticals)与瑞士基因编辑公司(CRISPR Therapeutics)合作开发的CRISPR基因编辑治疗药物Casgevy,旨在治疗12岁及以上患者的镰状细
11月10日,由南旧金山 PACT Pharma 制药公司和加州大学洛杉矶分校 的科学家领导的团队在自然期刊Nature上发表了一项研究,开发了一种从癌症患者中分离出特定新抗原的多种 T 细胞受体 的方法。
·镰状细胞病是一种由遗传突变引起的疾病,异常的血红蛋白使患者的红细胞变得容易连接在一起,将红细胞从正常的柔性圆形转变成坚硬的月牙形,犹如镰刀状。这些畸形细胞会堵塞血管,导致血管闭塞、损伤血管壁,造成威胁生命的血栓。
全球首家上市的基因编辑明星公司Editas Medicine近期宣布,暂停第一个管线EDIT-101的临床试验,原因是其治疗 Leber先天性黑蒙10型的1/2期临床试验效果不理想,14名受试者中仅有3人达到反应阈值。
科技日报记者 张梦然美国麻省眼耳医院和俄勒冈健康与科学大学联合开展的一项研究表明,在接受CRISPR基因编辑实验性治疗后,大约79%的遗传性视网膜变性临床试验参与者症状得到改善。研究论文发表在最新一期《新英格兰医学杂志》上。患者正在接受手术。
2023年12月8日,美国食品和药物监督管理局(FDA)历史性地批准两款基于细胞治疗的创新疗法——Casgevy和Lyfgenia,这两款产品均用于治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病(SCD)患者,其中Casgevy疗法是全球首款利用CRISPR/Cas9技术的基
参考消息网12月29日报道 西班牙《机密报》网站12月20日刊发题为《CRISPR:我们所知道的关于新基因编辑疗法的一切》的文章,作者是弗兰·桑切斯·贝赛里尔。摘编如下:欧洲药品管理局人用药品委员会刚刚建议批准欧洲第一例使用CRISPR基因编辑技术的药物。
中新网上海4月12日电(记者 陈静)角膜新生血管(简称CoNV)是一种重要致盲性眼部病变。记者12日获悉,中国医学专家利用前沿的基因编辑技术,筛选开发了一种具有针对性的基因编辑系统,达到从源头上抑制其表达的效果。
来源:科技日报研究人员使用蛋白质工程和AI模型使蛋白质TnpB对基因组编辑更加有效。图片来源:苏黎世大学科技日报北京9月23日电 (记者张梦然)瑞士苏黎世大学与苏黎世联邦理工学院联合团队通过设计小而强大的TnpB蛋白开发出一种变体。该变体修饰DNA的效率提高了4.
10月25日,来自哈佛大学化学与化学生物学系、HHMI以及Broad Institute的David Liu教授实验室在Nature杂志上以长文形式(Article)发表了题为“Programmable base editing of A•T to G•C in genomic