当地时间3月26日，美国FDA批准了首个用于治疗一种被称为“普拉德-威利综合征”（Prader-Willi Syndrome，简称PWS）的罕见病药物。该药物的年平均治疗费用高达466200美元，根据患者的体重给药。
3岁，正是一个孩子无忧无虑享受快乐的年纪，可对于阜城县崔家庙镇史家庵村的苗佳丽来说，在地上跑跳玩耍，却成了一种奢望。因为，她不幸患上了罕见的拉斯穆森综合征。去年7月的一天，小佳丽正在院子里玩，跑着跑着突然一跤摔在地上，抽搐起来。她的父母苗凤刚夫妇急忙带她去医院检查，发现有癫痫波。
六六是一个8岁的小男孩，4岁时因“发烧和脚踝疼痛”在检查血常规后发现血小板减少，随后行骨穿检查，诊断为“急性B淋巴细胞白血病”。经过2年左右的坚持化疗，六六终于在2013年7月停药，迎来了自己的新生活。
作为医务工作者，最幸福的莫过于得到患者和家属的信任和认可。近日，寿光综合医院收到多学科联合救治患者家属的朋友圈点赞感谢，同时联合救治科室收到锦旗3面、感谢信3封，字里行间充满着对寿光综合医院医务人员的无限感激与无尽感恩，传递出浓浓的医患深情。
12岁女孩患罕见病入院治疗一年花费近30万元母亲求助社会爱心人士帮助□晚报记者 尹媛媛 文/图本报讯“我们科室有名12岁的女孩患罕见病，其家庭困难，没钱就医，希望得到爱心人士的帮助。”当天中午，记者赶到市中心医院风湿免疫科见到了这名12岁的女孩时路路。
王静波，女，航天中心医院 血液科主任 副主任医师 医学博士简介：2002年12月从事移植工作，至今已完成各类异基因造血干细胞移植300余例，其中大部分是非血缘移植及单倍体移植，少部分为同胞HLA配型相合移植。
